Lluís Montoliu profundiza en las herramientas de edición genómica basadas en la tecnología CRISPR

Santander.- La V Escuela de biología molecular y celular integrativa. Fronteras en biología sintética, celebrada en la Universidad Internacional Menéndez Pelayo (UIMP), ha tenido como ponente al investigador del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en el Centro Nacional de Biotecnología, Lluís Montoliu. El científico ha protagonizado la charla Herramientas de edición genómica basadas en CRISPR-Cas, una tecnología -descubierta por el reciente nombrado Doctor Honoris Causa en la UIMP, Francis Mojica,- que actúa como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de forma específica y permitir la inserción de cambios en la misma.

El también miembro del Comité de Dirección del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBER-ER, ISCIII) ha hecho hincapié en que estas herramientas de edición genética “pueden aportar mucho para entender cómo se establecen las enfermedades raras en humanos, así como para desarrollar posibles terapias futuras”. A pesar de esto, Montoliu también ha señalado que “todo lo que se avanza gracias a estas herramientas en ambientes académicos, todavía no se puede trasladar a los clínicos”.

Esto se debe, según el ponente, a que todavía no existe “suficiente seguridad ni eficacia”. En relación a esto, ha destacado que “están en disposición de aplicar estos avances en biomedicina en los pacientes lo antes posible”. Bajo el punto de vista de Montoliu, “es necesario garantizar y validar estos procesos”.

El ponente, en concreto, trabaja en modelos de animales, y su investigación se basa en lo que globalmente se conoce como albinismo. Sobre la enfermedad, el recién galardonado con el premio International Society for Transgenic Technologies (ISTT) ha indicado que afecta, aproximadamente, a una de cada 17000 personal y, además, ha insistido en que “son personas que tienen una discapacidad severa”.

Asimismo, el ponente ha detallado que “el problema real de las personas con albinismo es que son ciegas legales” lo que quiere decir que tienen por debajo de un 10% de agudeza visual, algo que está investigando en ratones.

Durante su ponencia, Montoliu también ha incidido en que las pruebas de fecundación in vitro en ratones son mucho más fructuosas que en humanos: “Sabemos mucho del desarrollo del embrión antes de implantarse en el ratón, pero sabemos poco del desarrollo del embrión humano”. Esto se debe, según el investigador, a que se han hecho pocos experimentos.

Por otro lado, y desde el punto de vista ético, el investigador ha indicado que, debido a que España es signatario del convenio de Asturias de 1997, “no se puede modificar la línea germinal de los embriones humanos”. En este sentido, el protagonista considera que en estos momentos “no es necesario modificar el genoma de un embrión y, además, es ilegal e imprudente”. Para el investigador, existen técnicas alternativas, haciendo referencia a la terapia somática en adultos. “Tenemos millones de pacientes que podemos tratar y debemos desarrollar terapias para ellos, mucho antes de empezar a pensar en modificar un embrión humano”, ha concluido Montoliu.

Fotografía: Juan Manuel Serrano | UIMP 2018